Данное средство относится к препаратам, влияющим на пищеварительную систему и метаболические процессы, энзимам.

Действующее вещество является рекомбинантным макрофагом - аналогом лизосомальной бета-глюкоцереброзидазы человека. Указанный компонент составляют 497 остатка аминокислот и компонент олигосахарида. Препарат применяется при болезни Гоше. Заболевание характеризуется функциональной недостаточностью ферментативной активности β-глюкоцереброзидазы, вследствие чего в макрофагах накапливается липид глюкоцереброзида. Они переполняются за счет накопления и носят название "клетки Гоше".

Клетки, как правило, фиксируются в печени, селезенке, костном мозге, легких, почках и кишечнике. Во вторую очередь фиксируются гематологические проявления - тяжелая анемия и тромбоцитопения, которые сопровождаются характерными прогрессирующими увеличениями печени и селезенки.

Состав и форма выпуска

Основное действующее вещество: в 1 флаконе содержится имиглюцеразы 200 ЕД или 400 ЕД.

Вспомогательные вещества: маннитол, натрия цитрат дигидрат, лимонная кислота моногидрат, полисорбат 80.

Показания

Препарат показан для длительной ферментозаместительной терапии больных с подтвержденным диагнозом болезни Гоше не нейронопатического типа (тип 1) или хронического нейронопатического типа (тип 3), которые имеют клинически значимые не неврологические проявления заболевания.

К не неврологических проявлений болезни Гоше относятся:

  • анемия (после исключения других ее причин, в частности, дефицита железа);

  • тромбоцитопения;

  • заболевания костей (после исключения других причин, в частности, дефицита витамина D);

  • гепатомегалия или спленомегалия.

Противопоказания

Рассматриваемое лекарственное средство противопоказано применять в случаях, когда у пациента имеется выраженная гиперчувствительность (аллергия) к основному или к одному из вспомогательных компонентов.

Препарат применяют в педиатрии.

Применение при беременности и кормлении грудью

Данный препарат противопоказано применять беременным женщинам – только по строгим показаниям, определяемым лечащим врачом.

Если необходимо производить прием препарата в период грудного кормления, следует прекратить лактацию.

Способ применения и дозы

Начальная доза препарата составляет 60 ЕД / кг при введении 1 раз в 2 недели.

Это приводит к улучшению гематологических и висцеральных параметров через 6 месяцев от начала терапии, а дальнейшее лечение препаратом останавливает прогрессирование или уменьшает тяжесть поражений костной системы.

При введении минимальной дозы, составляющей 15 ЕД / кг 1 раз в 2 недели, происходит улучшение гематологических параметров и уменьшение проявлений органомегалии, однако это не влияет на костную симптоматику.

Стандартной схемой лечения является одноразовая инфузия препарата каждые 2 недели (это также обычная частота, при которой получено большинство данных).

Передозировка

Случаи передозировки зафиксированы не были.

Побочные эффекты

Препарат обычно хорошо переносится, если используется в рекомендованных дозах.

В качестве побочных эффектов могут наблюдаться:

  • тошнота, диарея, рвота;

  • головная боль, головокружение;

  • кожные высыпания;

  • генерализованный зуд, ангионевротический отек, одышка, бронхоспазм;

  • дискомфорт, зуд и жжение кожи, отек в месте венепункции;

  • повышение температуры тела, "приливы" крови к лицу.

Условия и сроки хранения

Срок годности – до 2 лет от даты производства, указанной на упаковке. Не следует превышать сроки хранения.

Температура хранения должна быть от 2 °С до 8 °С. Температурные отклонения могут изменить свойства препарата, поэтому его следует хранить всегда в оригинальной упаковке.